促進醫(yī)學創(chuàng)新與保障患者安全的制度突破，增進人民健康福祉
中國生物技術發(fā)展中心副主任 沈建忠
??? 近年來，全球生物醫(yī)學領域迎來了前所未有的快速發(fā)展，新技術不斷涌現(xiàn)。這些突破性技術進展不僅為疑難重癥和罕見病患者帶來新的希望，也在深刻改變傳統(tǒng)醫(yī)學的診療模式。然而，醫(yī)學創(chuàng)新的腳步往往快于監(jiān)管體系的完善，生物醫(yī)學新技術在實踐發(fā)展過程中尚存在兩方面挑戰(zhàn)：一是新技術可能存在的倫理爭議與技術風險容易引發(fā)社會質疑；二是部分科研成果難以真正惠及患者，部分新技術從科研到臨床的轉化過程中存在路徑不清晰的問題。
??? 在此背景下，《生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用管理條例》（以下簡稱《條例》）的出臺，對推動我國生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用的創(chuàng)新發(fā)展具有重要意義，為生物醫(yī)學新技術臨床研究的規(guī)范管理提供了堅實依據。
??? 《條例》出臺順應我國生物醫(yī)學新技術發(fā)展的客觀規(guī)律。當前，生物醫(yī)學新技術創(chuàng)新呈現(xiàn)爆發(fā)式增長態(tài)勢，逐步成為驅動全球可持續(xù)發(fā)展的基盤技術之一，也與我國人民生活福祉的關聯(lián)愈加緊密。技術的快速發(fā)展為解決臨床問題提供了新思路與新方法，開展臨床研究的需求也日益迫切。同時，我國在部分生物醫(yī)學新技術領域已處于全球科技創(chuàng)新前沿，正在探索“無人區(qū)”。完善的監(jiān)管框架和法律保障制度可以更好地為生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用保駕護航。
??? 此前，我國對部分新技術臨床研究管理已積累了豐富經驗。2015年，原國家衛(wèi)生計生委和原國家食品藥品監(jiān)管總局發(fā)布了《干細胞臨床研究管理辦法（試行）》，建立了以醫(yī)療機構為責任主體開展干細胞臨床研究的路徑。經過十年的實施和探索，干細胞臨床研究規(guī)范管理有效加速了我國干細胞研究發(fā)展，推進了干細胞制劑質量提高，為《條例》出臺奠定了重要實踐基礎。
??? 《條例》旨在促進生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用的創(chuàng)新發(fā)展。《條例》總則提出，制定本條例是為了促進醫(yī)學科學技術進步和創(chuàng)新，鼓勵和支持生物醫(yī)學新技術臨床研究及臨床轉化應用?！稐l例》中的生物醫(yī)學新技術是指“以對健康狀態(tài)作出判斷或者預防治療疾病，促進健康為目的，運用生物學原理，作用于人體細胞、分子水平，在我國境內尚未應用于臨床的醫(yī)學專業(yè)手段和措施”。由定義可見，生物醫(yī)學新技術的研究目的明確，而對“尚未應用于臨床”的強調，突出了“新”的要求。
??? 同時，《條例》規(guī)定國務院衛(wèi)生健康部門會同國務院藥品監(jiān)督管理部門根據科學技術的發(fā)展，制定、調整生物醫(yī)學新技術與藥品、醫(yī)療器械的界定指導原則。根據科學技術的發(fā)展，制定、調整界定指導原則，有利于明確技術與產品的轉化路徑。
??? 《條例》將有效規(guī)范生物醫(yī)學新技術臨床研究的開展?！稐l例》明確臨床研究實行備案管理，應當按照有關規(guī)定向國務院衛(wèi)生健康部門備案。《條例》對臨床研究發(fā)起與實施機構的資質條件提出了要求，臨床研究實施機構承擔首要把關責任，加強學術審查、倫理審查，保證臨床研究的科學合理性與風險可控性。同時，國務院衛(wèi)生健康部門建立臨床研究和臨床轉化應用在線服務系統(tǒng)，并加強對備案等信息的公布，極大提升臨床研究管理的透明度和公信力。
??? 《條例》建立了清晰完善的監(jiān)督管理體系，明確了法律責任，對不同的違規(guī)情形設置了相應處罰條款，既保證了創(chuàng)新活力，又堅守了安全底線，為生物醫(yī)學新技術開展臨床研究以及進入臨床轉化應用鋪設了合法合規(guī)的快車道。
??? 《條例》突出了受試者的權益保護。一是加強受試者知情同意，明確知情同意書為備案材料之一，不僅要求簽署知情同意文本，更強調信息充分、過程透明，確保受試者真正理解可能的風險和獲益。二是強調研究過程中保護受試者個人信息和個人隱私，并規(guī)定臨床研究造成受試者健康損害的應當及時予以治療，保障受試者合法權益。三是實施長期隨訪與信息公開，研究者應對受試者進行隨訪監(jiān)測，評價生物醫(yī)學新技術的長期安全性、有效性。這些規(guī)定不僅是倫理合規(guī)的要求，更能有效促進和諧醫(yī)患關系的構建。它要求臨床研究回歸醫(yī)學本質——尊重生命、守護健康。
??? 新時代新征程，《條例》的出臺，既是“約束”，更是“保障”；既是“門檻”，更是“引擎”。它標志著我國在生物醫(yī)學新技術臨床研究和臨床轉化應用的創(chuàng)新發(fā)展從粗放走向精細，風險防控從“被動”走向“主動”。這部條例既可以成為生物醫(yī)學新技術發(fā)展的制度基石，還可以在更深層次上推動構建和諧醫(yī)患關系，成為推動生物醫(yī)學新技術行業(yè)創(chuàng)新發(fā)展的“動力引擎”?？梢灶A見，在《條例》的助力下，我國生物醫(yī)學新技術的臨床研究與臨床轉化應用必將進入一個穩(wěn)健前行的全新發(fā)展階段。