??? 近日，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布了《醫(yī)療服務(wù)真實(shí)世界醫(yī)保綜合價(jià)值評(píng)價(jià)管理指南(試行)》(以下簡(jiǎn)稱(chēng)《指南》)。這是醫(yī)保作為支付方首次推出真實(shí)世界研究的評(píng)價(jià)指南，對(duì)于那些希望納入支付方的藥械和創(chuàng)新療法的相關(guān)主體具有重要的指導(dǎo)性。
??? 真實(shí)世界研究的主要價(jià)值在于其能夠填補(bǔ)隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn) (RCT) 無(wú)法解決的空白，比如在難以開(kāi)展RCT的環(huán)境中生成證據(jù)，特別是在治療的長(zhǎng)期療效上，同時(shí)，當(dāng)患者有多種合并癥的時(shí)候，傳統(tǒng)的RCT難以長(zhǎng)時(shí)段來(lái)收集證據(jù)。真實(shí)世界研究可以降低決策所需時(shí)間和成本，尤其是通過(guò)前瞻性研究加上回溯性研究，能有效提高決策效率，降低決策可能面臨的風(fēng)險(xiǎn)。
??? 從《指南》來(lái)看，評(píng)價(jià)的目的是“致力于通過(guò)持續(xù)跟蹤醫(yī)療技術(shù)價(jià)值變化，特別是其在醫(yī)療體系中的相對(duì)價(jià)值，彌補(bǔ)醫(yī)療服務(wù)循證證據(jù)的不足，為醫(yī)保政策制定和醫(yī)療服務(wù)價(jià)格改革提供科學(xué)決策支撐，助力醫(yī)保資源更好地配置于臨床價(jià)值高、患者獲益顯著、成本效果更優(yōu)的醫(yī)療技術(shù)，更好滿(mǎn)足廣大人民群眾健康需求，引導(dǎo)醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新向切實(shí)提升醫(yī)療質(zhì)量和改善患者健康水平靠攏”。
??? 從目的來(lái)看，《指南》的關(guān)鍵有三點(diǎn)：第一，“持續(xù)跟蹤醫(yī)療技術(shù)價(jià)值變化，特別是其在醫(yī)療體系中的相對(duì)價(jià)值”，雖然醫(yī)療技術(shù)創(chuàng)新日新月異，但大部分創(chuàng)新并不是革命性的，其在醫(yī)療體系中的價(jià)值是受到臨床和經(jīng)濟(jì)價(jià)值的雙重影響的，因此，新技術(shù)在醫(yī)療體系中的定位就非常重要，而這些都需要置于RWD/RWE這樣的長(zhǎng)時(shí)段數(shù)據(jù)來(lái)評(píng)估。第二，“彌補(bǔ)醫(yī)療服務(wù)循證證據(jù)的不足”是指?jìng)鹘y(tǒng)的臨床研究的時(shí)間短和樣本人群有限的缺陷，藥械在上市后的效果和安全性仍需通過(guò)RWE來(lái)證明。第三，“為醫(yī)保政策制定和醫(yī)療服務(wù)價(jià)格改革提供科學(xué)決策支撐”是指在集采、國(guó)談和DRG等醫(yī)療支付制度改革的過(guò)程中，RWD/RWE能夠?yàn)闆Q策提供參考，在評(píng)價(jià)維度上，除了確定臨床價(jià)值之外，在經(jīng)濟(jì)價(jià)值和社會(huì)價(jià)值方面也只有RWD/RWE才能夠提供。決策支撐也是支持從“概念-實(shí)驗(yàn)室產(chǎn)品-醫(yī)保預(yù)備立項(xiàng)-醫(yī)保驗(yàn)證-醫(yī)保立項(xiàng)-醫(yī)保評(píng)價(jià)-醫(yī)保付費(fèi)”的全流程。
??? 從評(píng)價(jià)對(duì)象來(lái)看，技術(shù)勞務(wù)為驅(qū)動(dòng)的項(xiàng)目是唯一不附著于產(chǎn)品的對(duì)象，未來(lái)如何立項(xiàng)和評(píng)估值得持續(xù)關(guān)注。而優(yōu)化診療流程則是涉及到醫(yī)院運(yùn)營(yíng)的項(xiàng)目，更多是從效率的角度出發(fā)，是臨床和經(jīng)濟(jì)兩個(gè)維度的交叉點(diǎn)，對(duì)提升醫(yī)院的精細(xì)化管理的價(jià)值較大，但具體標(biāo)準(zhǔn)如何確定也值得關(guān)注。
??? 評(píng)價(jià)選題原則包括了新增、調(diào)價(jià)、臨床急需和社會(huì)影響大等之外，“占用醫(yī)?；疠^多、單項(xiàng)費(fèi)用高或項(xiàng)目年度總費(fèi)用增長(zhǎng)率過(guò)高”也被單獨(dú)列出，這些都是醫(yī)保希望調(diào)價(jià)的優(yōu)先目標(biāo)，說(shuō)明醫(yī)保未來(lái)在價(jià)格調(diào)整時(shí)也會(huì)將真實(shí)世界證據(jù)來(lái)作為依據(jù)。
??? 從監(jiān)管框架上來(lái)看，《指南》已經(jīng)非常全面，特別是對(duì)真實(shí)世界研究的整體流程給出了詳細(xì)的規(guī)劃。下面簡(jiǎn)單從真實(shí)世界研究的臨床環(huán)境、數(shù)據(jù)和研究設(shè)計(jì)來(lái)看一下整體的走勢(shì)。
??? 首先，從臨床環(huán)境來(lái)看，數(shù)據(jù)不全面是限制回溯性研究的一個(gè)主要障礙。比如在很多專(zhuān)科醫(yī)院，一些輕微的癥狀或發(fā)病率較低的疾病并不會(huì)被記錄，電子病歷書(shū)寫(xiě)不規(guī)范也是一個(gè)重要的原因。雖然現(xiàn)在DRG/DIP實(shí)施之后，電子病歷的書(shū)寫(xiě)逐步規(guī)范，但在門(mén)診領(lǐng)域仍有欠缺。另外，理賠數(shù)據(jù)也面臨同樣的問(wèn)題，雖然理賠數(shù)據(jù)的格式更為統(tǒng)一，但內(nèi)容比電子病歷更為簡(jiǎn)單，對(duì)真實(shí)世界研究的價(jià)值仍需其他證據(jù)來(lái)填補(bǔ)。因此，回溯性研究需要前瞻性研究來(lái)彌補(bǔ)，特別是在電子病歷中提前設(shè)置關(guān)鍵模塊或在理賠系統(tǒng)中添加關(guān)鍵信息要求。而且，治療的替代方案中缺乏臨床平衡(clinical equipoise)會(huì)產(chǎn)生選擇的偏倚，這些都需要在統(tǒng)計(jì)分析上進(jìn)行彌補(bǔ)。
??? 其次，從數(shù)據(jù)來(lái)看，由于不同醫(yī)療機(jī)構(gòu)和設(shè)施的差異，以及不同類(lèi)型的醫(yī)療保險(xiǎn)的差異，數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)性、有效性和可靠性是最重要的。目前來(lái)看，醫(yī)保理賠數(shù)據(jù)的標(biāo)準(zhǔn)化程度較高，電子病歷在各個(gè)醫(yī)療機(jī)構(gòu)之間的差距雖然在縮小，但低等級(jí)醫(yī)院書(shū)寫(xiě)不規(guī)范的問(wèn)題仍然存在，而可穿戴設(shè)備和在線(xiàn)患者社區(qū)的數(shù)據(jù)如何納入仍然存疑。不過(guò)，即使醫(yī)保理賠數(shù)據(jù)也并不是已經(jīng)完善，仍需要真實(shí)世界研究者建立質(zhì)控工具和數(shù)據(jù)糾正的流程。
??? 最后，方案設(shè)計(jì)很重要，干預(yù)性設(shè)計(jì)還是觀察性設(shè)計(jì)是首先要考慮的。干預(yù)性設(shè)計(jì)一般采取隨機(jī)模式，在患者、醫(yī)療機(jī)構(gòu)和保險(xiǎn)計(jì)劃的層面來(lái)進(jìn)行隨機(jī)分配。而觀察性設(shè)計(jì)分為前瞻性研究和回溯性研究。前瞻性研究設(shè)計(jì)需要準(zhǔn)確地確定暴露變量和結(jié)果變量之間的時(shí)間關(guān)系，還要有針對(duì)性的收集常規(guī)真實(shí)世界數(shù)據(jù)來(lái)源中的未包含的要素。與前瞻性研究設(shè)計(jì)不同，回溯性研究方法從已經(jīng)完成的觀察期開(kāi)始。這一特點(diǎn)使得回溯性研究非常適合那些需要較長(zhǎng)時(shí)間才能觀察到暴露變量和結(jié)果變量之間關(guān)系的研究?；厮菪匝芯康慕?jīng)濟(jì)性更高，速度也更快，但可能缺乏前瞻性研究所具備的變量控制和時(shí)間確定性。正如前文所述，兩者的結(jié)合可能更有價(jià)值，但研究費(fèi)用也會(huì)較高。
??? 總體來(lái)看，醫(yī)保推動(dòng)的真實(shí)世界研究將為市場(chǎng)準(zhǔn)入提供新的維度，未來(lái)在藥械和創(chuàng)新療法的準(zhǔn)入上，真實(shí)世界研究將成為重要的衡量砝碼。醫(yī)療機(jī)構(gòu)和企業(yè)都需要提升自身在其中的能力才能更好地參與競(jìng)爭(zhēng)。